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儿童易染呼吸道疾病 专家呼吁勿盲目用药
新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司宣布，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。
ATTR是一种系统性、进行性的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后，沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，疾病进展迅速，生存率低。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的小核酸（siRNA）药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。
BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。该技术增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升了药物治疗指数，减少了不良反应的发生，有望大幅降低给药频率。
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